分子医学概论培训课件.ppt

分子医学概论2课程内容1)本课程中学生的作业、实验报告、讲座感想等均需写在每位同学的实验记录本中，不能用打印稿或零星纸张。

2)请同学们独立完成每一次实验课的作业或实验报告等。部分实验课安排了思考题，需连同实验报告同时完成。

3）实验记录本相当于本课程考核试卷，请同学们认真对待，于课题设计报告时由每班学习委员交实验课老师。考核完后由分子医学实验室统一管理。无实验记录本者按缺考处理。*分子医学与分子医学技术
*分子生物学实验室安全与环保
*视频：21世纪的生命科学Molecularmedicineandmolecularmedicaltechnology7分子生物学19世纪末1944年确认了遗传的物质基础是DNA。1953年JWatson和FCricK提出了DNA双螺旋结构模型。12131968年,NirenbergM,遗传密码学说。1965年,Jacobf基因操纵子.1972年,P.Berg:构建第一个DNA重组分子2种病毒DNA的重组。171977年，基因工程产品的出现H.W.Boyer,第一个基因工程产品(SSsomatostatin）19
70年代

DNAsequencing

Graessmann和Dicumako莫定了用显微注射法转移基因。

Grahant等对磷酸钙介导的DNA转移过程进行了详细的研究，使这技术能被普遍接受和应用。

80年代
PCR技术的出现
定点突变的研究与应用
80年代的代表性研究领域
基因工程产品的开发应用
癌基因的发现
DNA-蛋白质分子相互辨认
人类基因组计划开始酝酿从20世纪50年代起，分子生物学领域的研究成果共获得40项诺贝尔医学-生理科学奖，说明分子生物学在生命科学研究中的重要性。从基因的角度重新认识疾病，运用基因技术预防和治疗疾病。
目前基因技术大多数尚待完善，前景却未可限量。
从伦理、道德、法律、社会的角度审视基因技术的应用和对生命的干预。
1994年2月，美国国立卫生研究院((NIH)1994年9月,《Nature》杂志根据Karp等的定义，分子医学的内容包括:分子医学研究分子医学研究内容探索疾病的原因，是有效治疗疾病的前提。
目前，医学对某些还缺少有效的治疗方法，与对病因缺乏深入认识密切相关。
基因科学的发展，为人类从细胞内部的微观生理学和分子生物学水平上寻找病因提供了新的思路。
尿黑酸症1949年波林发现镰刀型细胞贫血症（病人的红细胞为镰刀形）与血红蛋白结构异常相关。β－地中海贫血症RLFP分析法38基因鉴定技术基因疗法，即是通过基因水平的操作来治疗疾病的方法。
目前的基因疗法是先从患者身上取出一些细胞（如造血干细胞、纤维干细胞、肝细胞等），然后利用对人体无害的病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因，以取代原有的异常基因；接着把这些修复好的细胞培养、繁殖到一定的数量后，送回患者体内，这些细胞就会发挥“医生”的功能，把疾病治好了。直接法即将外源性功能基因以逆转录病毒、质粒载体或脂质体类包囊，或以裸露DNA的形式直接注入体内，让基因在体内表达。
2.间接法即将受体细胞（例如淋巴细胞、骨髓干细胞、皮肤或纤维细胞等）在体外培养导入外源性功能基因，然后把这种经遗传修饰的受体细胞输回或移植入患者体内，让外源基因表达。4344异基因脐血干细胞移植治疗手术。
78天后,代表肌肉萎缩情况的肌酸磷酸激酶从6800降到一两千；移植前DMD基因第19号外显子缺失，移植后45天、73天两次检测DMD基因均已恢复正常，缺失的19号外显子已经显现出来！深圳市赛百诺基因技术有限公司研制开发的抗癌新药——“重组人p53腺病毒注射液”（商品名“今又生”），10月16日获得国家仪器药品监督管理局颁发的新药证书。糖尿病是患者胰腺不能正常分泌胰岛素，引起血糖过高而至，其死亡率仅次于癌症和心脏病。全世界的糖尿病患者已达数千万人。20世纪初，医生们就采用胰岛素治疗糖尿病。但胰岛素以往主要靠从牛、猪等大牲畜的胰脏中提取，一头牛的胰脏或一头猪的胰脏只能产生30毫升的胰岛素，而一个病人每天则需要4毫升的胰岛素，胰岛素产量远远不能满足需要。干扰素是两位美国科学家在1957研究病毒的干扰现象时发现的一种抗病毒的特效药。干扰素本是我们身体内部少数几种能抵御病毒的天然防御物质之一，是在病毒入侵细胞以后从仍然健康的细胞中自然产生的。但人体内产生的干扰素数量非常小，所以当时生产的干扰素数量很少而十分昂贵。1990年沃尔夫（WOff）等发现，将带有甲型流感病毒核蛋白编码基因的质粒注射到小鼠肌肉内，可使小鼠能经受致死剂量的甲型流感病毒的攻击。
裸露的DNA通过注射、滴鼻和肠道也进人细胞，并使之获得保护性免疫。这种具有疫苗作用的裸露