发明公布-2021110901837-天麻素于预防或治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症的用途.pdf

(19)国家知识产权局

(12)发明专利申请

(10)申请公布号CN115813941A
(43)申请公布日2023.03.21
(21)申请号202111090183.7A61P21/00(2006.01)
(22)申请日2021.09.17A61P25/00(2006.01)

(71)申请人佛教慈济医疗财团法人
地址中国台湾花莲市
(72)发明人张嘉佑林欣荣丁筱茜杨蕙怡
韩鸿志苏鸿麟刘静安陈玉瑄
邱紫文何宗融
(74)专利代理机构北京戈程知识产权代理有限
公司11314
专利代理师程伟
(51)Int.Cl.
A61K31/7034(2006.01)
A61K36/8988(2006.01)
A61K31/4152(2006.01)
A61K31/198(2006.01)
权利要求书1页说明书9页附图43页
(54)发明名称
天麻素于预防或治疗肌萎缩性脊髓侧索硬
化症的用途
(57)摘要
本公开提供一种天麻素于预防或治疗肌萎
缩性脊髓侧索硬化症的用途。具体地，提供一种
包含天麻素的医药组合物于预防或治疗肌萎缩
性脊髓侧索硬化症的用途，所述医药组合物有效
用于减轻神经元轴突退化与神经纤维蛋白的堆
积、改善肌萎缩性脊髓侧索硬化症症状及延长肌
萎缩性脊髓侧索硬化症患者寿命。
CN115813941A
CN115813941A权利要求书1/1页

1.一种医药组合物于制备预防或治疗有其需要的受试者的肌萎缩性脊髓侧索硬化症
的药物的用途，其特征在于，所述医药组合物包含治疗有效量的天麻素以及药学上可接受
的载体。
2.根据权利要求1所述的用途，其特征在于，所述天麻素以每天约1毫克/公斤体重至约
1000毫克/公斤体重的治疗有效量给药至所述受试者。
3.根据权利要求2所述的用途，其特征在于，所述天麻素以每天约10毫克/公斤体重至
约500毫克/公斤体重的治疗有效量给药至所述受试者。
4.根据权利要求3所述的用途，其特征在于，所述天麻素以每天约30毫克/公斤体重至
约250毫克/公斤体重的治疗有效量给药至所述受试者。
5.根据权利要求1所述的用途，其特征在于，所述受试者患有遗传性肌萎缩性脊髓侧索
硬化症或偶发性肌萎缩性脊髓侧索硬化症。
6.根据权利要求1所述的用途，其特征在于，所述受试者的超氧化物歧化酶1基因包含
至少一个胺基酸突变。
7.根据权利要求1所述的用途，其特征在于，所述天麻素在1个月至3年的期间范围内给
药至所述受试者。
8.根据权利要求1所述的用途，其特征在于，所述医药组合物以选自由下列途径所组成
群组的至少一者给药至所述受试者：皮质脊髓注射、鞘内注射、脑内注射、静脉注射、腹腔注
射及皮下注射。
9.根据权利要求1至8项中任一项所述的用途，其特征在于，还包含对所述受试者投予
至少一种额外的肌萎缩性脊髓侧索硬化症疗法。
10.根据权利要求9所述的用途，其特征在于，所述额外的肌萎缩性脊髓侧索硬化症疗
法为锐利得、依达拉奉或肌酸。

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CN115813941A说明书1/9页

天麻素于预防或治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症的用途

技术领域
[0001]本公开主要关于一种预防或治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(amyotrophic
lateralsclerosis，ALS)的方法，尤指一种借由给药天麻素(gastrodin)至受试者以预防
或治疗ALS的方法。本公开亦有关一种用于预防或治疗有需要的受试者的ALS的医药组合
物。

背景技术
[0002]肌萎缩性脊髓侧索硬化症(amyotrophiclateralsclerosis，ALS)，俗称渐冻症，
是影响运动神经元的一种神经退化性疾病，其发生率在全球为约十万分之五。ALS患者的脊
髓及大脑中的运动神经元会逐渐退化，进而导致肌肉萎缩无力、不良于行、吞咽困难和呼吸
衰竭等症状。ALS初期征兆包含颤搐(fasciculation)、抽筋、僵硬或轻度无力等状况。发音
困难亦是在初期可能会有的症状，随时间更会发展成咀嚼或吞咽困难。随着病程的发展，肌
肉会逐渐无力，四肢因肌肉萎缩看起来越趋瘦弱，最终会无法自主行走，需仰赖轮椅，而上
肢的功能亦会逐渐失去，生活起居皆需他人协助。通常ALS患者会在发病后的2到5年内，因
呼吸系统衰竭而过世。
[0003]根据早期发病征兆、临床症状以及基因鉴定结果可归类出不同的ALS类型。超过九
成的ALS患者并无明显的家族史和相关已知的基因突变，属于偶发型ALS(SporadicALS)，
平均发病于五、六十岁之间。仅约5％至10％的ALS患者具有明确的基因背景和遗传特征，属
于遗传性ALS，通常会在四、五十岁之间发病。此外，仍有极为罕见的患者是在孩童或青少年
时期发病，罹患所谓的少年型ALS。有些ALS患者的家族中可能出现患有额颞叶型失智症和
帕金森氏